Анемия, дължаща се на нарушения на ензимите на гликолизата МКБ D55.2
› Пируват-киназно-недоимъчна анемия
› Дефицит на триозофосфатизомераза
Въведение
В гликолизата вземат участие няколко важни ензима. Те катализират различни етапи, при което от една молекула глюкоза се получават две молекули пируват при анаеробни условия в цитозола на еритроцитите. Намаленото количество или пълната липса на гликолитичните ензими води до различна по тежест хемолитична анемия.
Ензимопатиите, причиняващи анемия, дължаща се на нарушения на ензимите на гликолизата, се развиват при дефицит на хексокиназа, пируват-киназа или триозофосфатизомераза, всяка от които протича с характерни патогенетични и клинични промени.
Дефицит на хексокиназа
Хексокиназата представлява цитозолен ензим, който се открива в еритроцитите, но също и в тромбоцитите. Катализира фосфорилирането на глюкозата до глюкозо-6-фосфат. Неговият дефицит води до намаляване на аденозинтрифосфат и по-бавно усвояване на глюкозата.
Характерно е:
- клинично протичане: клиничните прояви започват обикновено през второто десетилетие от живота с различна по тежест хемолитична анемия, понякога водеща и до хемолитични кризи, като в ролята на тригери могат да бъдат различни субстанции, лекарства, инфекциозни заболявания и други. Характерен е иктер (жълтеница), протичаща с промени в цвета на кожата, склерите, потъмняване на урината, изсветляване на фекалните маси, развитие на спленомегалия (увеличаване на слезката)
- диагноза: налице са характерните за анемия промени, засягащи червения кръвен ред, повишени стойности на серумния билирубин, като се назначават допълнителни, специализирани изследвания за доказване на заболяването
- лечение: обикновено се назначават хемотрансфузии, а при нужда се предприемат съответните реанимационни мерки и общи мерки за стабилизиране на пациентите
Пируват-киназно-недоимъчна анемия
Пируват-киназно-недоимъчна анемия или несфероцитна хемолитична анемия се развива при дефицит на пируваткиназа, ензимът, който катализира превръщането на фосфоенолпирувата в пируват. Касае се за вроден ензимен дефицит и втората по честота ензимно обусловена хемолитична анемия, след анемията при глюкозо-6-фосфат дехидрогеназен дефицит. Ензимният дефект се унаследява по автозомно-рецесивен път, като хетерозиготните носители са клинично здрави.
Характерно е следното:
- патогенетични изменения: дефицитът на ензима пируваткиназа води до нарушаване на процесите в гликолитичната верига, нарушен енергиен и йонен баланс в еритроцитите, натрупване на различни метаболити, в резултат се скъсява тяхната преживяемост и се увеличава деструкцията им в слезката. Може да се изяви тежко още при раждането като неонатална жълтеница, изискваща обменно кръвопреливане, но също така се наблюдават и безсимптомни форми
- клинично протичане: клиничната картина при хетерозиготите е лека или не е проявена и се дължи на лека анемия. При хомозиготите се наблюдават чести хемолитични кризи, характерна хронична хемолиза, която води до развитие на анемия, иктер, хепатоспленомегалия. Най-честото усложнение е холелитиазата (пигментни камъни в жлъчния мехур), което може да се появи в детска възраст
- диагноза: диагнозата се изгражда въз основа на характерни физикални находки, включващи жълтеница, спленомегалия, хроничен ход на заболяването. При лабораторните изследвания се откриват анемия, която е макроцитна или нормоцитна с нормоеритробласти, базофилно пунктирани еритроцити, телца на Howell-Jolly в еритроцитите, костният мозък е активиран с наличие на еритробластна хиперплазия. Диагнозата се потвърждава от ензимно изследване, отчитащо степента на активност на пируват-киназата
- лечение: при липсата на анемичен синдром лечение не се провежда. Клинично изявена хемолитична анемия и хемолитична криза налагат провеждане на лечение с кортикостероиди, витамини, фолиева киселина. Терапията на тази анемия, дължаща се на нарушения на ензимите на гликолизата, включва още периодични кръвопреливания. Спленектомия може да се предприеме след преценка на рисковете, в точно определен възрастов интервал при децата, за да се намали деструкцията на еритроцитите
Дефицит на триозофосфатизомераза
Дефицитът на триозофосфатизомераза води до най-тежката клинична картина от всички ензимопатии на гликолитичната верига. Причината е, че ензимът се открива не само в еритроцитите, но и в клетките на всички тъкани на човешкия организъм.
Характерно е автозомно-рецесивно унаследяване, от което следва, че хетерозиготите са клинично здрави, а при хомозиготните индивиди се наблюдават хемолитична анемия и органични симптоми:
- клинични прояви: проявите започват още след раждането, като в зависимост от тежестта на нарушенията показват различна скорост и интензивност на прогресия. Наблюдават се мускулна слабост, парези и хипотония на мускулатурата. Може да настъпят увреждания на миокарда, които да доведат до летален изход. Пациентите са склонни към изоставане във физическото и психическото развитие, като следва да се проследяват редовно
- диагноза: диагнозата се поставя въз основа на някои клинични белези, специализирани лабораторни изследвания, като често се налага извършването и на някои инструментални и образни изследвания за оценка на общото състояние на пациента и риска от усложнения и органни поражения
- лечение: лечението е комплексно, като целта е стабилизиране състоянието на пациентите, подобряване на качеството и продължителността на живот. Може да се наложи провеждане на терапия с кортикостероиди, антибиотици при данни за инфекция, преливане на кръв и други
Изображения: freepik.com
Симптоми и признаци при Анемия, дължаща се на нарушения на ензимите на гликолизата МКБ D55.2
ВсичкиЛечение на Анемия, дължаща се на нарушения на ензимите на гликолизата МКБ D55.2
Библиография
https://www.genome.jp/dbget-bin/www_bget?H00668
https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/1750-1172-2-16
https://rarediseases.org/rare-diseases/glutathione-synthetase-deficiency/
https://medlineplus.gov/genetics/condition/glutathione-synthetase-deficiency/
Коментари към Анемия, дължаща се на нарушения на ензимите на гликолизата МКБ D55.2