аталурен (ataluren) | ATC M09AX03

Аталурен е лекарствено средство, което се използва за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен.

Противопоказания: свръхчувствителност към активното вещество, бременни и кърмещи жени.

Лекарствени взаимодействия: аминогликозиди, лекарства, които индуцират UGT1A9 или които са субстрати на OAT1, OAT3 или OATP1B3 - ацикловир, зидовудин, диданозин, залцитабин, ламивудин, ставудин, трифлуридин, цидофовир, адефовир, пеницилин G (бензилпеницилин), метотрексат, индометацин, ципрофлоксацин, инхибитори на HMG CoA (статини), ангиотензин II рецепторни антагонисти (телмисартан, валсартан, олмесартан), АЦЕ-инхибитори (еналаприл), рифампицин.

Нежелани лекарствени реакции: повръщане, диария, гадене, главоболие, болки в горната част на корема и метеоризъм; между 1% и 5% от хората са имали намален апетит и загуба на тегло, високи нива на триглицериди, високо кръвно налягане, кашлица, кървене от носа, коремен дискомфорт, запек, обриви, болки в ръцете, краката и гръдните мускули, уринарна инконтиненция и треска.

Фармакодинамика: прицелните биологични структури на аталурен не са известни и механизъм му на действие е напълно изяснен. Смята се, че активното вещество прави рибозомите по-малко чувствителни към действието на преждевременни стоп кодони, чрез стимулиране на инсерция на някои близкородствени тPHK-и на мястото на nonsense кодони без видими ефекти върху цялостната транскрипцията, обработката на иРНК, нейната стабилност или стабилността на получения протеин. По този начин се синтезира функционален протеин, подобен на ендогенния продукт при здрави лица.

Достъп до пациента: отпуска се с рецепта.